¿Valor para quién? La “Voz del Paciente” en la discusión acerca del Valor

September 12, 2017  

English I Português


Eleanor Perfetto, RPh, PhD, MS, Strategic Initiatives, National Health
Council, Washington, DC, USA


Objetivos: Sociedades profesionales y otras organizaciones vienen, recientemente, asumiendo un papel notorio intentando definir el valor de los tratamientos por medio de value frameworks y evaluaciones, ofreciendo recomendaciones al pagador o proveedor y, potencialmente, impactando el acceso del paciente. Las perspectivas del Paciente, rutinariamente, difieren de aquellas de los demás participantes en este proceso. Sin embargo, no siempre es aparente la inclusión de los pacientes en el desarrollo o evaluaciones de value frameworks. Este artículo describe el desarrollo y contenido de la Rúbrica del Consejo Nacional de Salud (National Health Council – NHC), que es una herramienta que incluye criterios para evaluación de value frameworks, específicamente en lo que se refiere a la centralización en el paciente y su significativa participación.

Métodos: El NHC realizó una mesa redonda a la cual invitó múltiples interesados, en Washington D.C., Estados Unidos. Los participantes revisaron las rúbricas existentes acerca de la participación de los pacientes; discutieron experiencias con value frameworks; debatieron y agruparon temáticamente características que son insignia de centralización en el paciente y desarrollaron ejemplos ilustrativos de esas características. Estos materiales fueron organizados en la rúbrica y, subsecuentemente, evaluados por medio de revisión por pares con participación de múltiples interesados.

Resultados: La rúbrica resultante describe seis dominios de los value frameworks centralizadas en el paciente: Asociación, Transparencia, Inclusión, Diversidad, Resultados y Fuentes de Datos. Cada dominio incluye ejemplos específicos, ilustrando como el envolvimiento de los pacientes y la centralización de los mismos pueden ser puestos en acción en procesos de value frameworks.

Conclusión: Las recomendaciones de la mesa redonda con múltiples interesados del NHC son capturadas en la Rúbrica del NHC, para evaluar value frameworks y modelar la centralización en el paciente y su comprometimiento. La Rúbrica es una herramienta que será mejorada con el paso del tiempo, basándose en los comentarios de los pacientes, grupos de pacientes, desarrolladores de estructura y otras experiencias de uso de los interesados.


Introducción

El sistema de cuidados de la salud de los Estados Unidos de América (EEUU) está sufriendo una transformación en la forma en la que se suministran y se pagan por estos cuidados. A medida que el sistema tradicional de pago por servicios tarifarios da lugar a más arreglos de pagos basados en el valor, comprehender y definir el valor de los tratamientos en los cuidados e intervenciones en la salud se tornó una prioridad nacional.1 Value Frameworks han emergido, para ayudar a los participantes en los cuidados a la salud a determinar el valor de los nuevos tratamientos. A pesar de que son, en cierta medida, una novedad en los Estados Unidos, las determinaciones de valor han sido ya por un largo tiempo utilizadas, usado más formalmente en la toma de decisiones y establecimiento de prioridades en cuidados a la salud, en muchos otros países. 2,3 Por ejemplo, en países con seguro público de salud, tales como Canadá, Australia o países europeos, agencias nacionales y/o regionales de evaluación de tecnología en salud (Health Technology Assessment – HTA) están bien establecidas. 4,5 En el caso de países asiáticos o latinoamericanos, los procesos de HTA  se empiezan a difundir más. 6,7 En 2015, cuatro organizaciones en los EEUU describieron los value frameworks como instrumentos destinados a dar soporte a médicos y/o pagadores en la evaluación de tratamientos. 8-11 Estos desarrolladores, incluyendo sociedades profesionales y organizaciones integrantes de grupos de reflexión, están asumiendo un papel crecientemente más visible en la definición de valor y fortaleciendo recomendaciones a pagadores y proveedores. 12 A pesar de los esfuerzos internacionales, las estructuras para este proceso en los EEUU todavía no cuentan con una exigencia legal ni son avaladas por pagadores públicos.

Mientras que la mayoría de los interesados están de acuerdo que la espiralización de los costos de cuidados a la salud debe ser abordada y que las discusiones acerca del valor son necesarias, los desarrolladores de estructuras han sido criticados por “peligrosamente, simplificar demás cuestiones complejas” y, potencialmente, limitar el acceso de los pacientes a tratamientos valiosos. 13 Los desarrolladores han, ampliamente, adoptado un abordaje de economía de la salud, convencional en términos de efectividad y costo del tratamiento.14 Los value frameworks, frecuentemente, incluyen modelos económicos cuantitativos, derivando costo-efectividad o utilidad, y/o impacto en el presupuesto. Sin embrago, para los pacientes, el valor es individualizado y dependiente de la enfermedad, pudiendo evolucionar con la trayectoria de la enfermedad o dependiendo la fase de vida del paciente. 15-18 Significativamente, las perspectivas del paciente acerca de valor pueden diferir elocuentemente de aquella de los médicos y pagadores, integrando, frecuentemente, consideraciones que van más allá de los resultados clínicos y costo, tales como la habilidad del tratamiento en ayudar a los pacientes a que logren metas personales. 19 Lo mismo sucede entre pacientes con las mismas condiciones, valores y preferencias individuales difieren constantemente. 20 A pesar de la falta de un acuerdo acerca de cómo el valor es definido y evaluado, los value frameworks han ganado reciente atención e importancia en los nos EEUU, despertando preocupaciones con respecto a su adecuación para determinar el acceso a los cuidados. 21 En países o regiones con entidades de toma de decisión en salud pública establecidas, los interesados han por mucho tiempo razonado estas preocupaciones, lo cual ha dado como resultando  procedimientos formalizados para envolver a los pacientes en el escenario de prioridades en cuidados de la salud. 22 A pesar de estos esfuerzos, mismo en los países con acciones ya vigentes para incluir a los pacientes en la toma de decisión, todavía persisten las preocupaciones de que tales gestiones para el envolvimiento de los pacientes sean insuficientes o meramente “retóricos.” 23,24

Para la comunidad de pacientes, discusiones del concepto de valor no son un ejercicio teórico y si las value frameworks deben ser usadas para informar decisiones que afectan el acceso al tratamiento, lo que en realidad la  comunidad de pacientes quiere es tener un papel central en la definición de valor y en la evaluación de valor. 25-27 Por lo tanto, procesos robustos son necesarios, con el propósito de incorporar la voz del paciente en la evaluación de valor. A pesar de esto, no siempre es aparente si pacientes individuales u organizaciones de pacientes han sido incluidos en la creación o uso de nuevas value frameworks. 28

A la medida en que los desarrolladores trabajan para mejorar la centralización en el paciente, en sus estructuras y el seguimiento de modelos económicos, tanto en los EEUU como en el extranjero, la conexión de distintas interpretaciones del costo efectividad  del “valor” en los cuidados de la salud y las percepciones del paciente con respecto al valor se tornan crecientemente importantes. 29-31 Los miembros de grupos de defensa de los pacientes del NHC han expresado su duda acerca de cómo pueden apoyar resolviendo estas incertidumbres. 32 Para ayudar en este esfuerzo y minimizar este dilema el Consejo Nacional de Salud (NHC) convocó una Mesa Redonda acerca de “Valor” para construir una rúbrica para ser usada como herramienta de soporte en la comprensión de la centralización en el paciente en la evaluación de valor. Este artículo brindara una visión generalizada del desarrollo y contenido, y de los usos esperados, para la Rúbrica del Modelo de Valor Centralizado en el Paciente del NHC (Rúbrica), que conceptúa la centralización en el paciente y la incorporación significativa de la voz de los pacientes a través del desarrollo de los value frameworks (y de los modelos económicos relacionados). 26

 

Desarrollo de la Rúbrica

Métodos

Una muestra de conveniencia de 28 organizaciones (12 organizaciones de pacientes; 3 pagadores; 6 organizaciones profesionales o de política; 5 organizaciones biofarmacéuticas; 2 organizaciones de investigación) fue invitada a participar en una mesa redonda en una discusión de día entero el 1 de febrero del 2016, en Washington D.C., EEUU. Esa discusión de mesa redonda fue dividida en tres componentes. El primero fue la revisión de los objetivos de la mesa redonda, en el sentido de producir una rúbrica para los value frameworks (y los modelos económicos que ellas puedan incluir), capturando las expectativas y delineando los criterios consistentes para la centralización en el paciente. Para este proyecto, el término “rúbrica” describe una herramienta con criterios y niveles de consecución en la centralización y comprometimiento en el paciente. Ejemplos de rúbricas existentes y públicamente disponibles fueron revisados como modelos, incluyendo la ‘Rúbrica de Comprometimiento del Paciente y Familia’ del ‘Instituto de Investigación de Resultados Centralizada en el Paciente’ (Patient-Centered Outcomes Research Institute – PCORI) y la ‘Rúbrica acerca de la evaluación del Comprometimiento Significativo de los Pacientes en el Desarrollo de Fármacos’ del ‘Centro de Excelencia en Ciencia Regulatoria e Innovación’ de la ‘Universidad de Maryland’. 33-35

Como segundo componente de la mesa redonda, se pidió al grupo que describiera las características para la centralización en el paciente y encuadrara aquellas peculiaridades en el contexto de los value frameworks. Una guía grafica fue usada a lo largo de esa actividad, para asegurar que los puntos clave fueran capturados de manera precisa. El tercer componente de la discusión del grupo fue dedicado a la revisión de esta guía gráfica, la cual fue analizada, posteriormente se llevó a cabo la agrupación de las características de centralización en el paciente y también fueron creados ejemplos ilustrativos para tener un contexto más claro de los conceptos agrupados.

La guía gráfica, temas y ejemplos ilustrativos fueron subsecuentemente usados por el personal del NHC para elaborar y redactar la rúbrica, que fue revisada por los participantes de la mesa redonda, la cual fue retroalimentada con comentarios, modificaciones e inclusiones. La siguiente etapa en la elaboración de este documento fue su aprobación a través de la revisión por pares con múltiples interesados, incluyendo representantes de organizaciones de defensa de pacientes, pagadores, sociedades profesionales, compañías biofarmacéuticas e institutos de política. El esbozo fue enviado a 33 organizaciones (12 organizaciones de pacientes; 3 pagadores, 7 organizaciones profesionales o de política; 9 organizaciones biofarmacéuticas; 2 organizaciones de investigación), incluyendo a miembros del NHC y otras recomendadas por los participantes de la mesa redonda. La contribución de tres desarrolladores de modelo de valor fue también específicamente solicitada.

 

Resultados

Los participantes de la mesa redonda incluyeron siete grupos de pacientes representando enfermedades /tratamientos con evaluación de valor publicada en el año anterior y aquellos anticipando para la publicación en el próximo año, además de un representante de grupo de consumidores. Fueron también incluidos tres representantes de compañías biofarmacéuticas, dos de una asociación profesional y uno de una organización de investigación sin fines de lucro.

El grupo discutió sus visiones en los términos siendo utilizados (por ejemplo, paciente, comunidad de pacientes, centralización en el paciente, value frameworks y modelo económico) y se acordó acerca de cómo estos deberían ser utilizados para su discusión y en la Rúbrica (vea material adicional online). Los participantes agruparon las características en la lista en seis dominios clave de centralización en el paciente: asociación, transparencia, capacidad de inclusión, diversidad, resultados y datos (Tabla). Ellos acordaron que el comprometimiento directo del paciente es la meta ideal, en la cual la comunidad de pacientes tiene un papel activo de investigación, asociada, consejera y consultora. Es importante también mencionar que medios indirectos de comprometimiento también contribuyen a la centralización en el paciente y no deben ser olvidados, Medios indirectos, por ejemplo, contribuyen en el uso de lotes de datos existentes que capturan las visiones y preferencias de los pacientes.

La Rúbrica del Modelo de Valor Centralizado en el Paciente

Con base en la discusión de la mesa redonda, se ha preparado un esbozo de Rúbrica describiendo las dos vías complementarias, directa e indirecta, para abordar los seis dominios de centralización en el paciente. 26 Ejemplos específicos de la discusión representando alta o baja actividad fueron incluidos. De las 33 organizaciones invitadas a presentar de comentarios acerca del esbozo de Rúbrica, 11 organizaciones (1 de pagadores; 3 organizaciones profesionales o de política; 7 organizaciones biofarmacéuticas) respondieron y sus comentarios fueron incorporados.

En la mesa redonda, partes del contenido final del documento de la Rúbrica fueron enriquecidos (la Rúbrica completa está en los materiales suplementares online). Las características capturan aspectos de los comprometimientos directo e indirecto de pacientes, centralización de pacientes y ejemplos ilustrativos para cada uno de los seis dominios de la centralización de pacientes. La Rúbrica fue públicamente lanzada el 28 de marzo del 2016, como parte de un seminario web realizado por el NHC. 36 (http://www.nationalhealthcouncil.org/sites/default/files/Value-Rubric.pdf)

 


 Discusión

Los participantes de la mesa redonda mostraron su apoyo en el intento que conlleva las evaluaciones de valor y declararon no desear desperdiciar dinero u otros recursos en procedimientos y/o prescripciones innecesarias. Por otro lado, los pacientes quieren información para tomar decisiones informadas con base en lo que está, o no, disponible a ellos. Los participantes concordaron que para que fueran consideradas las centralizaciones en el paciente, los value frameworks debían tener las características clave que fue el resultado en los seis dominios de centralización en el paciente. La Rúbrica formada alrededor de estos dominios promueve la centralización en el paciente en la discusión de valor, al incluir, informar y escuchar activamente a las personas con condiciones crónicas en cada punto de contacto. 18,37

Los participantes se mostraron entusiasmados con respecto a la construcción de la Rúbrica como una herramienta de aprendizaje, sin embargo, no finalizaron en definir un sistema de puntuación o de conducir evaluaciones plenas de las estructuras existentes. Su justificación fue que no existe suficiente experiencia con value frameworks basada en los EEUU; por lo tanto, no existe una referencia para puntuación o clasificación. Ellos aconsejaron tener cautela en el sentido de que la Rúbrica no debe ser interpretada como una acción correctiva, pero sí como informativa y educacional, muy en línea con la manera con que el PCORI implementó su rúbrica original de comprometimiento del paciente y familia. 38 Similar a la Rúbrica de Comprometimiento del PCORI, que ilustra “como las entradas de pacientes e interesados asociados pueden ser incorporadas a través del proyecto de investigación inclusivo,” la Rúbrica del NHC puede orientar a los desarrolladores de estas estructuras a partir de las etapas de planeamiento, a través de las fases de actualización y manutención. 34 La recomendación del grupo fue diseminar la Rúbrica y comprometerla con grupos de pacientes y desarrolladores, para obtener sus comentarios acerca del uso que se le puede dar, validacion e impacto, y actualizarla futuramente según parezca necesario, instituyendo un sistema de puntuación si es necesario.

Desde el lanzamiento público de la rúbrica, los desarrolladores de estructura han reconocido que elementos de alto valor a los pacientes pueden estar faltando en su trabajo. Por ejemplo, la Sociedad Americana de Oncología Clínica, revisando la estructura, declaró, “el grupo de trabajo está muy consciente de que existen muchos elementos que podrían ser importantes para pacientes individuales en la evaluación del valor relativo a las opciones que tienen de tratamientos, que no son llevadas en cuenta en nuestro modelo.” 30 Los autores justifican haber dejado fuera las visiones del paciente, declarando que elementos de “valor elevado” de los pacientes encajan bajo el mismo rubro de los resultados reportados por el paciente (Patient-Reported Outcomes  – PROs); sin embargo, las evaluaciones confiables de PRO no están todavía disponibles. Esta declaración demuestra que los desarrolladores se han tornado más sensibles a la necesidad de que las estructuras sean más centralizadas en el paciente. Ellos a su vez reconocen también que hay más trabajo que debe de llevarse a cabo para promover la centralización en el paciente. La centralización en el paciente se extiende más allá de la captura de datos de PRO y los resultados que importan más a los pacientes no siempre son PROs. De hecho, dependiendo de la población particular a la que pertenecen los pacientes, existen situaciones en donde los pacientes individuales manifiestan variaciones prevalentes en cambios en los biomarcadores, mejoras en los resultados reportados por los médicos u otros síntomas observables. 39

El Instituto para Revisión Clínica y Económica, recientemente, solicito información a  la comunidad de cuidados a la salud acerca de  cómo su metodología debería de ser modificada para incluir “importantes deducciones relevantes para el paciente y resultados centralizados en el paciente, especialmente aquellos no adecuadamente capturados en los datos del ensayo clínico.” 40 Estos esfuerzos para mejorar la centralización en el paciente de los value frameworks son particularmente importantes, seria ideal, contar con las observaciones y deducciones que los médicos y pagadores observan en las estructuras, e informar decisiones que pudieran afectar las decisiones de tratamiento disponibles a un paciente.

En un sentido más general, los dominios y atributos incluidos en la Rúbrica podrían aplicarse a la centralización y comprometimiento de pacientes en contextos más allá de la evaluación del valor. 41 Esfuerzos para involucrar pacientes en la evaluación del valor están alineados con otros esfuerzos de centralización del paciente, tales como involucrar pacientes en la investigación, como promueve el PCORI y, crecientemente, la Administración de Alimentos y Fármacos (Food and Drug Administration – FDA) a través de sus iniciativas de desarrollo de fármacos enfocadas en el paciente. 41-43 Mientras los value frameworks tienen un propósito distinto y una audiencia ya pronosticada, cada una de ellas tendrá, probablemente, un impacto sobre la experiencia de los pacientes con el cuidado o el acceso al cuidado de la salud. La aplicación de la Rúbrica a muchos de estos otros contextos puede ayudar a asegurar que los procesos reflejen las prioridades del paciente y las oportunidades y puntos de contacto para alcanzar e involucrar pacientes, familia, cuidadores y organizaciones de defensa de los derechos del paciente.

Una cuestión notable que todavía necesita ser tratada es aquella de la representatividad. 44 Si los desarrolladores desean ser inclusivos en las poblaciones de pacientes que involucran en sus investigaciones, debería haber una claridad acerca de qué significa representatividad. Esfuerzos futuros deberán ayudar a articular claramente como juzgar, cuando un representante que pertenece a la muestra de pacientes haya sido, o no, involucrado en el desarrollo del proceso de los value frameworks y evaluación. De nuevo, la relevancia de la representatividad es amplia y puede aplicarse a evaluaciones como el desarrollo de fármacos enfocados en el paciente y cuidados de la salud centralizados en el paciente.

Importantemente, para que la evaluación de valor centralizada en el paciente sea exitosa, la carga no debe recaer solamente sobre los desarrolladores de los value frameworks, pero también sobre otros interesados. Por ejemplo, la comunidad de investigación debe participar siguiendo y publicando investigaciones que examinen resultados de salud que importen a los pacientes. Métodos para definir y dispersar poblaciones heterogéneas en estudios deben ser desarrollados y fuentes de datos centralizadas en el paciente deben ser utilizadas. Mientras las organizaciones de defensa del paciente permanezcan inevitablemente especializadas en su condición de interés, ellas deberán también estar preparadas para participar en discusiones de valor, por ejemplo, por la solicitación y provisión de informaciones de sus distintas afiliaciones, con respecto al impacto de la enfermedad en sus vidas, historia natural de las enfermedades, finales o resultados preferidos e información epidemiológica relacionada.

Existen varias limitaciones a la Rúbrica que deben ser observadas. El contenido de la Rúbrica se ha basado en la discusión en mesa redonda y fue aprobado por un grupo de revisores agrupados en pares. Los participantes y revisores eran una muestra de conveniencia de miembros del NHC, compañeros y otros que habían sido recomendados por la mesa redonda. Este abordaje puede no haber capturado las visiones de todos los interesados o la amplitud de representación dentro de cualquier grupo de interesados. La Rúbrica no fue formalmente aprobada y necesita ser usada por una variedad de interesados para que se capture completamente su utilidad, validad e impacto. Finalmente, a pesar de que los dominios de centralización en el paciente y ejemplos de altos versus bajos comprometimientos del paciente sean ampliamente aplicables, esta iniciativa fue desarrollada en el contexto del sistema de cuidados a la salud de los EEUU y estructuras recientemente publicadas en los EEUU. La Rúbrica puede requerir adaptación cultural y regional antes de su utilización por audiencias internacionales.


Conclusión

Los value frameowrks pueden ayudar a avanzar el diálogo nacional acerca del valor en cuidados de la salud, pero solamente si estas estructuras vienen a incorporar la voz del paciente. La Rúbrica del NHC es una primera etapa en dirección a la creación de evaluaciones de valor centralizadas en el paciente, en las cuales los pacientes y sus familias puedan sentir confianza. Se pretende que la misma venga a ayudar a todos los interesados, especialmente a la comunidad de pacientes, en la evaluación del nivel de centralización y comprometimiento en el paciente en una dada estructura o modelo. La misma puede también ser un guía para dar soporte a los desarrolladores en los planes de conceptualización para significativamente involucrar pacientes.

Actualmente, la Rúbrica debe ser considerada un guía para buenas prácticas de centralización en el paciente. Se pretende que la Rúbrica sea un documento vivo, para que se vaya modificando y enriqueciendo a lo largo del tiempo, con base en los comentarios de los pacientes, grupos de pacientes, desarrolladores de estructura y otras experiencias de uso por los interesados. La misma deberá requerir retroalimentación, actualización constante y mejora, según la experiencia y conocimiento acerca de su uso y los resultados de investigación que se vayan descubriendo.


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