Valor para Quem? A Voz do Paciente na Discussão sobre Valor

September 13, 2017  

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Eleanor Perfetto, RPh, PhD, MS, Strategic Initiatives, National Health
Council, Washington, DC, USA


Objetivos: Sociedades profissionais e outras organizações vêm, recentemente, assumindo um papel notório tentando definir o valor dos tratamentos por meio de value frameworks e avaliações, fornecendo recomendações ao pagador ou provedor e, potencialmente, impactando o acesso do paciente. As perspectivas do Paciente, rotineiramente, diferem daquelas dos demais participantes. Contudo, nem sempre é aparente que os pacientes tenham sido engajados no desenvolvimento ou avaliações de value frameworks. Este artigo descreve o desenvolvimento e conteúdo da Rubrica do Conselho Nacional de Saúde (National Health Council – NHC), uma ferramenta que inclui critérios para avaliação de value frameworks, especificamente no que se refere à centralização no paciente e seu engajamento significativo.

Métodos: O NHC realizou uma mesa redonda à qual convidou múltiplos interessados, em Washington D.C., Estados Unidos. Os participantes revisaram as rubricas existentes sobre engajamento dos pacientes; discutiram experiências com value frameworks; debateram e agruparam tematicamente características que são marca de centralização no paciente e desenvolveram exemplos ilustrativos dessas características. Estes materiais foram organizados na rubrica e, subsequentemente, avaliados por meio de revisão por pares com participação de múltiplos interessados.

Resultados: A rubrica resultante descreve seis domínios das value frameworks centralizadas no paciente: Parceria, Transparência, Inclusividade, Diversidade, Resultados e fontes de Dados. Cada domínio inclui exemplos específicos, ilustrando como o engajamento dos pacientes e sua centralização podem ser operacionalizados em processos de value frameworks.

Conclusão: As recomendações da mesa redonda com múltiplos interessados do NHC são capturadas na Rubrica do NHC, para avaliar e value frameworks e modelar a centralização no paciente e seu engajamento. A Rubrica é uma ferramenta que será melhorada com o decorrer do tempo, baseando-se nos comentários dos pacientes, grupos de pacientes, desenvolvedores de estrutura e outras experiências de uso dos interessados.


Introdução

O sistema de cuidados à saúde dos Estados Unidos da América (EUA) está sofrendo uma transformação na maneira como entrega e paga por esses cuidados. Como o tradicional sistema de pagamento por serviços tarifados dá lugar a mais arranjos de pagamento baseados no valor, compreender e definir o valor dos tratamentos nos cuidados e intervenções na saúde tornou-se uma prioridade nacional.1 Value frameworks têm emergido, para ajudar os participantes dos cuidados à saúde a determinar o valor dos novos tratamentos. Apesar de serem, em certa medida, novidade nos Estados Unidos, as determinações de valor têm sido por muito tempo uma abordagem de rotina, usada mais formalmente na tomada de decisões e estabelecimento de prioridades em cuidados à saúde, em muitos outros países. 2,3 Por exemplo, em países com seguro público de saúde, tais como Canadá, Austrália ou países europeus, agências nacionais e/ou regionais de avaliação de tecnologia em saúde (Health Technology Assessment – HTA) estão bem estabelecidas. 4,5 Em países asiáticos ou latino-americanos, processos de HTA estão se tornando mais difundidos. 6,7 Em 2015, quatro organizações nos EUA lançaram value frameworks descritas como destinadas a dar suporte a médicos e/ou pagadores na avaliação de tratamentos. 8-11 Estes desenvolvedores, incluindo sociedades profissionais e organizações integrantes de grupos de reflexão, estão assumindo um papel crescentemente visível na definição de valor e fornecimento de recomendações a pagadores e fornecedores. 12 Ao contrário dos esforços internacionais, as estruturas baseadas nos EUA não contam com exigência legal nem são endossadas por pagadores públicos.

Enquanto que a maioria dos interessados concorda que espiralização dos custos de cuidados à saúde deve ser abordada e que as discussões sobre valor são necessárias, os desenvolvedores de estruturas têm sido criticados por “perigosamente, simplificar demais questões complexas” e, potencialmente, limitar o acesso de pacientes a tratamentos valiosos. 13 Os desenvolvedores têm, largamente, adotado uma abordagem de economia da saúde, convencional em termos de efetividade e custo do tratamento.14 Value frameworks, frequentemente, incluem modelos econômicos quantitativos, derivando custo-efetividade ou utilidade, e/ou impacto no orçamento. Entretanto, para os pacientes, o valor é individualizado e dependente da doença, podendo evoluir com a trajetória da doença ou uma fase de vida do paciente. 15-18 Significativamente, as perspectivas do paciente sobre valor podem diferir significativamente daquela dos médicos e pagadores, integrando, frequentemente, considerações que vão além dos desfechos clínicos e custo, tais como uma habilidade do tratamento em ajudar os pacientes a atingir metas pessoais. 19 Similarmente, mesmo entre pacientes com as mesmas condições, valores e preferências individuais podem diferir. 20 A despeito da falta de acordo sobre como o valor é definido e avaliado, as value frameworks têm ganho recente atenção nos EUA, levantando preocupações a respeito de sua adequação para determinar o acesso aos cuidados. 21 Em países ou regiões com órgãos estabelecidos de tomada de decisão em saúde pública, os interessados têm por longo tempo ecoado estas preocupações, resultando em procedimentos formalizados para envolver os pacientes no cenário de prioridades em cuidados à saúde. 22 A despeito destes esforços, mesmo nos países com esforços já vigentes para incluir os pacientes na tomada de decisão, persistem as preocupações de que tais esforços para o envolvimento dos pacientes sejam insuficientes ou meramente “retóricos.” 23,24

Para a comunidade de pacientes, discussões a respeito de valor não são um exercício teórico e se as value frameworks devem ser usadas para informar decisões afetando o acesso ao tratamento, a comunidade de pacientes quer ter um papel central na definição de valor e na avaliação de valor. 25-27 Assim sendo, processos robustos são necessários a fim de incorporar a voz do paciente na avaliação de valor. Apesar disso, não tem sido sempre aparente se pacientes individuais ou organizações de pacientes têm sido engajados na criação ou uso de novas value frameworks. 28

À medida que os desenvolvedores trabalham para melhorar a centralização no paciente em suas estruturas e o acompanhamento de modelos econômicos, tanto nos EUA como no estrangeiro, a ligação de quaisquer lacunas entre interpretações da custo-efetividade  do “valor” nos cuidados à saúde e as percepções do paciente a respeito do valor  tornam-se crescentemente importantes. 29-31 Os membros de grupos de defesa dos pacientes do NHC expressaram sua dúvida sobre como ajudar a preencher estas lacunas, já que eles navegavam  por novas águas. 32 Para ajudar neste esforço, o Conselho Nacional de Saúde (NHC) convocou uma Mesa Redonda sobre Valor para construir uma rubrica como uma ferramenta de suporte à compreensão da centralização no paciente na avaliação de valor. Este artigo fornece uma visão generalizada do desenvolvimento e conteúdo da, e usos esperados para a Rubrica do Modelo de Valor Centralizado no Paciente do NHC (Rubrica), que conceitua a centralização no paciente e a incorporação significativa da voz dos pacientes através do desenvolvimento da value frameworks(e do modelo econômico relacionado). 26

Desenvolvimento da Rubrica

Métodos

Uma amostra de conveniência de 28 organizações (12 organizações de pacientes; 3 pagadores; 6 organizações profissionais ou de política; 5 organizações biofarmacêuticas; 2 organizações de pesquisa) foi convidada a participar numa mesa redonda de discussão de dia inteiro em 1º de fevereiro de 2016, em Washington D.C., EUA. Essa discussão em mesa redonda foi dividida em três componentes. O primeiro foi a revisão dos objetivos para a mesa redonda, no sentido de produzir uma rubrica para as value frameworks (e os modelos econômicos que elas possam incluir), capturando as expectativas e delineando critérios consistentes para centralização no paciente. Para este projeto, o termo “rubrica” descreve uma ferramenta com critérios e níveis de consecução na centralização e engajamento no paciente. Exemplos de rubricas existentes e publicamente disponíveis foram revisados como modelos, incluindo a ‘Rubrica de Engajamento do Paciente e Família’ do ‘Instituto de Pesquisa de Resultados Centralizados no Paciente’ (Patient-Centered Outcomes Research Institute – PCORI) e a ‘Rubrica sobre Avaliação do Engajamento Significativo dos Pacientes no Desenvolvimento de Fármacos’ do ‘Centro de Excelência em Ciência Regulatória e Inovação’ da ‘Universidade de Maryland’. 33-35

Como segundo componente da mesa redonda, pediu-se ao grupo que descrevesse as características de marco da centralização no paciente e enquadrasse aquelas características no contexto das avaliações de valor. O delineamento de um roteiro foi usado ao longo dessa atividade, para assegurar que os pontos chave fossem capturados de maneira acurada. O terceiro componente da discussão do grupo foi dedicado à revisão do roteiro delineado, analisando e agrupando as caraterísticas de centralização no paciente e criando exemplos ilustrativos de engajamento alto versus baixo no contexto dos temas agrupados.

Os retiros, temas e exemplos ilustrativos foram subsequentemente usados pelo pessoal do NHC para elaborar e redigir a rubrica, que foi revisada pelos participantes da mesa redonda, que forneceram comentários, modificações e inclusões. A próxima etapa na elaboração do roteiro foi sua aprovação através de revisão por pares com múltiplos interessados, incluindo representantes de organizações de defesa de pacientes, pagadores, sociedades profissionais, companhias biofarmacêuticas e institutos de política. O esboço foi enviado a 33 organizações (12 organizações de pacientes; 3 pagadores, 7 organizações profissionais ou de política; 9 organizações biofarmacêuticas; 2 organizações de pesquisa), compreendendo membros do NHC e outras recomendadas pelos participantes da mesa redonda. A contribuição de três desenvolvedores de modelo de valor foi também especificamente solicitada.

Resultados

Os participantes da mesa redonda incluíram sete grupos de pacientes representando doenças /tratamentos com avaliação de valor publicada no ano anterior e aqueles antecipando a publicação no próximo ano, além de um representante de grupo de consumidores. Foram também incluídos três representantes de companhias biofarmacêuticas, dois de uma associação profissional e um de uma organização de pesquisa que não visa lucro.

O grupo discutiu suas visões nos termos sendo usados (por exemplo, paciente, comunidade de pacientes, centralização no paciente, value frameworks e modelo econômico) e concordou sobre como eles seriam usados em sua discussão e na Rubrica (veja material suplementar online). Os participantes agruparam as características listadas em seis domínios chave de centralização no paciente: parceria, transparência, inclusividade, diversidade, resultados e dados (Tabela). Eles concordaram que o engajamento direto do paciente é a meta ideal, na qual a comunidade de pacientes tem um papel ativo co-investigadora, parceira, conselheira ou consultora. Entretanto, meios indiretos de engajamento também contribuem à centralização no paciente e não devem ser negligenciados, Meios indiretos, por exemplo, incluem coisas como o uso de lotes de dados existentes que capturam as visões e preferências dos pacientes.

A Rubrica do Modelo de Valor Centralizado no Paciente

Com base na discussão da mesa redonda, preparou-se um esboço de Rubrica descrevendo as duas vias complementares, direta e indireta, para abordar os seis domínios de centralização no paciente. 26 Exemplos específicos da discussão representando alta ou baixa atividade foram incluídos. Das 33 organizações convidadas a apresentar comentários sobre o esboço de Rubrica, 11 organizações (1 de pagadores; 3 organizações profissionais ou de política; 7 organizações biofarmacêuticas) responderam e seus comentários foram incorporados.

Na mesa redonda, trechos do conteúdo final do documento da Rubrica foram fornecidos (a Rubrica completa está nos materiais suplementares online). As características capturam aspectos dos engajamentos direto e indireto de pacientes, centralização de pacientes e exemplos ilustrativos para cada um dos seis domínios da centralização de pacientes. A Rubrica foi publicamente lançada em 28 de março de 2016, como parte de um seminário na web realizado pelo NHC. 36 (http://www.nationalhealthcouncil.org/sites/default/files/Value-Rubric.pdf)

 Discussão

Os participantes da mesa redonda mostraram-se geralmente solidários à tentativa por trás das avaliações de valor e declararam não desejar desperdiçar dinheiro ou outros recursos em procedimentos e/ou prescrições desnecessários. Mas, os pacientes querem informação para tomar decisões informadas com base naquilo que está, ou não, disponível a eles. Os participantes concordaram que para serem consideradas centralizadas no paciente, as value frameworksdevem ter as características chave que resultaram nos seis domínios de centralização no paciente. A Rubrica formada ao redor destes domínios promove a centralização no paciente na discussão de valor, ao engajar, informar e ouvir ativamente as pessoas com condições crônicas em cada ponto de contato. 18,37

Os participantes mostraram-se entusiasmados com relação à construção da Rubrica como uma ferramenta de aprendizagem, mas param cedo de definir um sistema de pontuação ou conduzir avaliações plenas das estruturas que existem. A justificativa deles foi que não existe suficiente experiência com value frameworks baseada nos EUA; portanto, não existe uma referência para pontuação ou classificação. Eles aconselharam cautela no sentido de que a Rubrica não deve ser encarada como punitiva, mas em vez disso como informativa e educacional, muito em linha com a maneira com que o PCORI implementou sua rubrica original de engajamento do paciente e família. 38 Similar à Rubrica de Engajamento do PCORI, que ilustra “como as entradas de parceiros pacientes e interessados podem ser incorporadas através do projeto de pesquisa inteiro,” a Rubrica do NHC pode orientar os desenvolvedores de estruturas a partir dos estágios de planejamento através dos estágios de atualização e manutenção. 34 A recomendação do grupo foi disseminar a Rubrica e engajá-la com grupos de pacientes e desenvolvedores para obter seus comentários sobre sua usabilidade, validade e impacto, e atualizá-la no futuro, conforme pareça necessário, instituindo um sistema de pontuação se preciso for.

Desde o lançamento público da rubrica, os desenvolvedores de estrutura têm reconhecido que elementos de alto valor aos pacientes podem estar faltando em seu trabalho. Por exemplo, a Sociedade Americana de Oncologia Clínica revisando a estrutura, declarou, “a força tarefa está bem consciente de que existem muitos elementos que poderiam ser importantes a pacientes individuais na avaliação do valor relativo de suas opções de tratamento, que não são levadas em conta em nosso modelo.” 30 Os autores justificam ter deixado de fora as visões do paciente, declarando que elementos de valor elevado aos pacientes se encaixam sob o guarda-chuva dos resultados relatados pelo paciente (Patient-Reported Outcomes  – PROs); entretanto avaliações confiáveis de PRO ainda não estão disponíveis. Esta declaração demonstra que os desenvolvedores se tornaram mais sensíveis à necessidade de as estruturas serem mais centralizadas no paciente. Todavia, ela também demonstra haver mais trabalho a ser feito para promover a centralização no paciente. A centralização no paciente se estende além da captura de dados de PRO e os resultados que importam mais aos pacientes nem sempre são PROs. De fato, dependendo da população particular de pacientes, pacientes individuais podem priorizar mudanças nos biomarcadores, melhorias nos resultados relatados pelos médicos ou outros sintomas observáveis. 39

O Instituto para Revisão Clínica e Econômica, recentemente, solicitou entrada a partir da comunidade de cuidados à saúde sobre como sua metodologia deveria ser modificada para incluir “importantes resultados relevantes ao paciente e centralizados no paciente, especialmente aqueles não adequadamente capturados nos dados do ensaio clínico.” 40 Estes esforços para melhorar a centralização no paciente das value frameworks são particularmente importantes se os médicos e pagadores observarem as estruturas para informar decisões que podem afetar as decisões de tratamento disponíveis a um paciente.

Em um sentido mais geral, os domínios e atributos incluídos na Rubrica poderiam aplicar-se à centralização e engajamento de pacientes em contextos além da avaliação de valor. 41 Esforços para envolver pacientes na avaliação de valor se alinham com outros esforços de centralização do paciente, tais como envolver pacientes na pesquisa, como é promovido pelo PCORI e crescentemente pela Administração de Alimentos e Fármacos (Food and Drug Administration – FDA) através de suas iniciativas de desenvolvimento de fármacos enfocadas no paciente. 41-43 Enquanto as value frameworks têm um propósito diferente e audiência pretendida, cada uma delas terá, provavelmente, um impacto sobre a experiência dos pacientes com o cuidado ou o acesso ao cuidado. A aplicação da Rubrica a muitos destes outros contextos pode ajudar a assegurar que os processos reflitam as prioridades do paciente e as oportunidades e pontos de contato para atingir e envolver pacientes, família, cuidadores e organizações de defesa dos pacientes.

Uma questão notável que ainda precisa ser abordada é aquela da representatividade. 44 Se os desenvolvedores quiserem ser inclusivos nas populações de pacientes que engajam, deverá haver claridade sobre o quê representatividade significa. Esforços futuros deverão ajudar a articular claramente como julgar, quando um representante da amostra de pacientes tiver, ou não, sido engajado no desenvolvimento do processo da value frameworks e avaliação. Novamente, a relevância da representatividade é ampla e pode aplicar-se a avaliações de valor bem como ao desenvolvimento de fármacos enfocado no paciente e cuidados à saúde centralizados no paciente.

Importantemente, para a avaliação de valor centralizada no paciente ser bem-sucedida, o ônus não deve recair somente sobre os desenvolvedores da value frameworks, mas também sobre outros interessados. Por exemplo, a comunidade de pesquisa deve participar seguindo e publicando pesquisas examinando resultados de saúde que importam aos pacientes. Métodos para definir e arrolar populações heterogêneas em estudos devem ser desenvolvidos e fontes de dados centralizadas no paciente devem ser utilizadas. Enquanto as organizações de defesa do paciente permanecerem indubitavelmente especialistas em sua condição de interesse, elas deverão também estar preparadas para participar em discussões de valor, por exemplo, pela solicitação e fornecimento de informações de suas diversas afiliações a respeito do impacto da doença em suas vidas, história natural da doença, desfechos preferidos e informação epidemiológica relacionada.

Existem várias limitações à Rubrica que devem ser percebidas. O conteúdo da Rubrica baseou-se na discussão em mesa redonda e foi aprovado por um grupo de revisores pares. Os participantes e revisores eram uma amostra de conveniência de membros do NHC, colegas e outros que haviam sido recomendados pela mesa redonda. Esta abordagem pode não ter capturado as visões de todos os interessados ou a amplitude de representação dentro de qualquer grupo de interessados. A Rubrica não foi formalmente testada e precisa ser usada por uma variedade de interessados para que se capture completamente sua utilidade, validade e impacto. Finalmente, apesar de os domínios de centralização no paciente e exemplos de engajamentos do paciente altos versus baixos serem amplamente aplicáveis, esta iniciativa foi desenvolvida no contexto do sistema de cuidados à saúde dos EUA e estruturas recentemente publicadas nos EUA. A Rubrica pode requerer adaptação cultural antes de seu uso por audiências internacionais.


Conclusão

Value frameworks podem ajudar a avançar o diálogo nacional sobre valor em cuidados à saúde, mas somente se estas estruturas incorporarem a voz do paciente. A Rubrica do NHC é uma primeira etapa em direção à criação de avaliações de valor centralizadas no paciente, nas quais os pacientes e suas famílias possam confiar. Pretende-se que a mesma venha a ajudar todos os interessados, especialmente a comunidade de pacientes, na avaliação do nível de centralização e engajamento no paciente numa dada estrutura ou modelo. A mesma pode também ser um guia para dar suporte aos desenvolvedores nos planos de conceituação para significativamente engajar pacientes.

No momento, a Rubrica deve ser considerada um guia para boas práticas de centralização no paciente. Pretende-se que a Rubrica seja um documento vivo, para ser refinada ao longo do tempo com base nos comentários dos pacientes, grupos de pacientes, desenvolvedores de estrutura e outras experiências de uso dos interessados. A mesma irá requerer manutenção, atualização e aumento, na medida que a experiência e conhecimento sobre seu uso crescerem.


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