Evidencia en el Mundo Real en América Latina: Desafíos actuales en economías desarrolladas y oportunidades para la región

May 22, 2016  

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 Joaquin F. Mould-Quevedo, MSc, MBA, PhD, Líder de de Proyectos, Economía de la Salud e Investigación de Resultados Globales, Cuidado Especializado, Bayer Healthcare, Berlín, Alemania y Lautaro Renati, MHE, Profesor de Economía de la Salud de la Universidad de FASTA, Argentina


El desarrollo de la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) ha impulsado nuevos desafíos y retos dentro de América Latina. Entre estos, un tema que cobra mayor relevancia y que comienza a ser considerando como parte del futuro proceso en la toma de decisiones en la región es el uso de la evidencia en el mundo real (EMR) o como bien se conoce en inglés, Real World Evidence (RWE). Existe basado en las últimas reuniones de ISPOR en América Latina el interés de su necesidad y uso en países de América Latina y el Caribe (ALC) para determinar de forma más precisa y en pacientes locales el efecto epidemiológico, clínico y económico de tecnologías en salud actuales y nuevas. De esta forma, se piensa que la EMR en el futuro tendrá un papel de gran utilidad en la evaluación de tecnologías sanitarias en algunos países de la región.

La evidencia en el mundo real no es nueva, tiene antecedentes en todas las regiones del mundo incluyendo en ALC. Cuando hablamos de EMR entendemos que es evaluar en el mundo real si los medicamentos se comportan tal como lo señalan los estudios clínicos en poblaciones predeterminadas. Mientras por un lado los estudios clínicos restringen tradicionalmente la inclusión a un escaso número de pacientes seleccionados, los estudios de EMR buscan un gran número de pacientes con el menor número de restricciones posibles, dejándolo abierto y permitiendo que pacientes con un mismo diagnóstico pero con distintas características puedan formar parte del análisis, estudios lo más cercanos a la realidad. De esta forma, EMR son estudios que buscan complementar la investigación clínica y responder preguntas de investigación que los estudios clínicos por si solos no pueden responder.1 Existe un número interesante de metodologías y diseños de EMR, dependiendo de la información disponible, la pregunta de investigación así como los objetivos del estudio; sin embargo, para fines del presente artículo no abordaremos cuestiones metodológicas (que es bastante amplia) para centrarnos en su utilización en Europa y Norteamérica y sus oportunidades en América Latina.

En Estados Unidos de América, el uso de EMR está bastante extendido y el desarrollo de estas investigaciones tiene objetivos claros para aseguradoras privadas así como para la actualización de guías de práctica clínica. Es común que laboratorios de la industria farmacéutica adquieran extensas bases de datos para generar evidencia en el mundo real de sus productos y sus competidores, siendo probablemente en este país donde mejores fuentes de información existan para la realización de estos estudios aunque aún con limitaciones como señala Berger et. al.2 A diferencia de lo que muchos pudieran creer, el desarrollo y la utilidad de las investigaciones de EMR en Europa y otros países desarrollados (por ejemplo, Australia, o Canadá) es aún bastante discutido.1 Solo países como el Reino Unido, los Países Bajos, Francia y Países Nórdicos tienen bases de datos o registros que los propios expertos locales consideran como aceptables.3

 A inicios del 2015, una agencia consultora evaluó 1.840 decisiones provenientes de Agencias de Evaluación de Tecnologías en el Reino Unido (NICE), Escocia (SMC), Canadá (CADTH, CDR & pCORD), Australia (PBAC), Francia (HAS) y Alemania (G-BA).4 Solo el 6% de estas revisiones de evaluaciones contó con algún estudio observacional, es decir, en el 94% de los casos las evaluaciones no contaron con ningún soporte de EMR. Sin embargo, un punto a considerar es que aquellos sometimientos con evidencia del mundo real tuvieron un 15% de mayor aceptación (con o sin restricciones) que aquellos sometimientos sin ningún tipo de EMR (77% vs. 67%). Por otro lado, es bueno aclarar que la tasa de uso de EMR en decisiones por las oficinas de ETS en los últimos meses es variable dependiendo del área terapéutica. En un análisis en 2015 para las decisiones tomadas con los tratamientos para la esclerosis múltiple con agencias de Reino Unido, Francia, Alemania y Holanda, el 50% de estos sumisiones para reembolso contó con un estudio de EMR (mayoritariamente para el Reino Unido y Francia).1 De igual forma, en otros estudios se menciona que esta tasa podría situarse en promedio alrededor del 25% en el mundo desarrollado.3

 La industria farmacéutica como las agencias de consultoría ya han comenzado a identificar cuáles son las oficinas de ETS que emplean en mayor medida EMR en sus decisiones, cuales son más receptivas y que tipo de información desean revisar para decidir sobre el precio y el reembolso de nuevos medicamentos o dispositivos médicos. A manera de ejemplo, NICE en el Reino Unido tiende a revisar mayoritariamente patrones de tratamiento, utilidades, uso de recursos; en tanto HAS de Francia se decanta por revisar mayoritariamente investigaciones relacionadas con la efectividad y seguridad de los medicamentos.1

Asimismo, la finalidad con las que las oficinas de ETS evalúan estudios con EMR es variable, por ejemplo, para la definición del precio de los nuevos medicamentos en el mercado se tiene países como: Italia, Canadá, Holanda y Alemania; en tanto que para el uso restringido del medicamento en subpoblaciones especificas encontramos: EEUU, Reino Unido, Suecia y Francia. Por tal razón comprender el uso de esta información dentro de las Agencias de Evaluación de tecnologías en donde requieren EMR es de suma importancia para entender que información sería necesaria recolectar en un estudio como los mencionados.3 Por otro lado, existe en la actualidad, distintas oficinas de ETS que poseen la sensación de que los estudios con EMR son de baja calidad comparados con estudios clínicos aleatorizados (ECAs), muchas veces sesgados. Sin embargo, en los países Nórdicos, en base a diversos registros han sido capaces de contrarrestar esta incertidumbre a través de un buen desarrollado sistema de registros bajo el control de su sistema nacional de salud.1

Las oficinas de ETSs en las economías desarrolladas utilizan EMR de distintas formas: (1) para confirmar resultados previamente obtenidos en ECAs; (2) para justificar niveles de utilidad para modelos económicos; (3) para identificar los beneficios de un medicamento desde la perspectiva del paciente; (4) comprender el impacto presupuestal; (5) evaluar la seguridad de las tecnologías sanitarias; o (6) para demostrar los efectos de largo plazo de un medicamento o dispositivo. En la región de ALC, habría que comenzar preguntándonos, cuál será el propósito de las Agencias de América Latina para la utilización e implementación de EMR en las futuras políticas de salud.

Recientemente, la región de LAC está tendiendo hacia el desarrollo de investigaciones con EMR, lo cual será un punto positivo en la toma de decisiones basadas en la evidencia, especialmente en la mejora de la validez externa. Estos estudios, aunque contemplados bajo la metodología GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation) que recientemente comienza a ganar popularidad en América Latina para evaluar la calidad de la evidencia de una forma más estructurada y transparente, son aun considerados como evidencia de baja calidad debido a complicaciones técnicas en demostrar apropiados estándares de validez interna5, salvo si se presenta una evidencia fuerte de asociación o un gradiente dosis-respuesta significativo.6 Esto podría en el futuro ser una limitante para su promoción a no ser que provengan de registros o bases de datos con suficiente poder estadístico para comprobar sus hipótesis. Otra limitante de las investigaciones será el costo de estas investigaciones, especialmente las de carácter prospectivo (por ejemplo, estudios clínicos pragmáticos) que si consideramos la gran mayoría de sistemas sanitarios con recursos limitados, sólo mediante un esfuerzo público importante o bajo el patrocinio o colaboración de la iniciativa privada (e.g. universidades, clínicas, industria farmacéutica, etc.) las mismas podrían verse en resultados concretos en apoyo a la toma de decisiones en las oficinas de ETS o a la propia actualización de guías de la práctica clínica con información local. Las ventajas de contar con las mencionadas bases de datos y registros podrían dar pie a simplificar el proceso de negociaciones de riesgo compartido (Risk-Sharing) entre las oficinas de ETS y los desarrolladores de las nuevas tecnologías, proceso que aún cuenta con poquísimas experiencias en la región, precisamente ante la ausencia de información local, su monitoreo, interpretación y evaluación.

Finalmente, América Latina tiene varios retos por delante para la incorporación de estudios de EMR entre los que destacan, el entender para qué y en qué casos requerimos esta información, qué tipo de información realmente necesitan las oficinas de ETS y cómo las mismas van a ser evaluadas y consideradas dentro de las Agencias de Evaluación de Tecnologías. Una vez entendidos estos conceptos fundamentales será más claro el tipo de diseños, objetivos y uso que se le dará al desarrollo de EMR en nuestra región. Así como sería el inicio de una nueva era más informada en la toma de decisiones en Latinoamérica.

Referencias

  1. HTA Uncovered. March 2015 (7). Disponible en: http://www.quintiles.com/~/media/library/fact%20sheets/hta%20uncovered%20march%202015.pdf[Acceso el 03 Junio de 2015]
  1. Berger ML, Lipset C, Gutteridge A, Axelsen K, Subedi P, Madigan D. Optimizing the leveraging of Real World Data to improve the Development and Uses of Medicines. Value in Health 2015; 18: 127-130.
  1. Hughes B, Kessler M. RWE Market Impact on Medicines: A Lens for Pharma. International Comparisons of the Impact of Real World Evidence on creating Value from Medicines. IMS Health, May 2013.
  1. Liden D, Jaksa A, Ho Y. Does Real World Evidence Matters in Health Technology Assessments? Pharmaphorum 2015: http://www.pharmaphorum.com/articles/does-real-world-evidence-matter-in-health-technology-assessments?utm_source=Context+Matters&utm_campaign=e303987aea-RWE+in+HTAs+-+Does+it+Matter%3F&utm_medium=email&utm_term=0_b7e6679843-e303987aea-365765585[Acceso el 03 Junio de 2015]
  1. Guyatt GH, Oxman AD, Vist GE, Kunz R, Falck-Ytter Y, Schünemann HJ. GRADE: What is “Quality of Evidence” and why is it important to clinicians? British Medical Journal 2008, 336: 995-998.
  1. GRADE Working Group. Grading quality of evidence and strength of recommendations. Grades of Recommendation, Assessment, Development, and Evaluation (GRADE) Working Group. British Medical Journal 2004. 328: 1490-1494.

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